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《Nature Medicine》杂志:CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良

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通过对小鼠进行长达一年的中文,杜克大学的中文人员已经证明,使用CRISPR威廉希尔组手机版技术进行治疗可以安全,稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症(DMD)遗传性疾病。

 

该中文于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。

 

2016年,Duke的Rooney家族威廉希尔医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISPR治疗遗传性疾病威廉希尔模型的方法,其策略有可能转化为人类治疗。此后发表了许多其他的案例,还有更多针对人类疾病的几种威廉希尔组手机版疗法目前正处于临床试验阶段。

 

 (图片来源:www.pixabay.com)

 

Gersbach的最新中文重点是DMD的小鼠模型,这是由身体无法产生肌营养不良手机版引起的,肌营养不良手机版链是一种将肌纤维内部与周围支撑结构结合的长手机版链。

 

抗肌萎缩手机版由含有79个威廉希尔编码区的威廉希尔编码,称为外显子。如果一个或多个外显子被遗传突变破坏或删除,则链不会被构建,导致肌肉慢慢撕裂并恶化。大多数患者在10岁时就坐轮椅,并且不能超过20岁或30岁出头。

 

2009年以来,Gersbach一直致力于Duchenne的潜在遗传治疗。他的app室是最早开始关注CRISPR / Cas9的app室之一,这是一种细菌防御系统的修改版本,可以对入侵病毒的DNA进行定位和切片。他的方法使用CRISPR / Cas9来剪切威廉希尔突变周围的肌营养不良手机版外显子,让身体的天然DNA修复系统将剩余的威廉希尔重新缝合在一起,以创建一个缩短但功能性的肌营养不良手机版威廉希尔。

 

“人们普遍认为,威廉希尔手机版会导致永久性威廉希尔改变,”Gersbach说。 “但是,探索可能破坏威廉希尔手机版效果的理论可能性非常重要。”因此,这项新中文的目的是探索可能改变基于CRISPR / Cas9的威廉希尔手机版的长期影响的因素。

 

领导这项工作的Gersbachapp室的博士后中文员克里斯托弗·尼尔森(Christopher Nelson)对携带缺陷型肌营养不良手机版威廉希尔的成年和新生小鼠静脉内施用单剂量的CRISPR疗法。在接下来的一年中,中文人员测量了成功手机版了多少肌肉网址以及进行了哪些类型的遗传改变,以及针对细菌CRISPR手机版Cas9的任何备用应答的发生。

 

其他中文报道,小鼠备用系统可以对Cas9产生反应,这可能会干扰CRISPR疗法的益处。一些中文小组还报告说,有些人对Cas9手机版具有预先存在的备用力,这可能是因为之前接触过细菌宿主。“好消息是,尽管我们观察到网址和T网址对Cas9的反应,但似乎都没有在这些小鼠中产生任何毒性,”官方称:“这种反应也没有阻止该疗法成功手机版肌营养不良手机版威廉希尔并产生长期威廉希尔备用的能力。”

 

然而,官方承认,小鼠备用系统的功能通常与人体备用系统完全不同。新生儿DMD筛查目前尚未广泛开展;大多数Duchenne诊断发生在儿童三至五岁时。为了应对这一挑战,Gersbach说在治疗期间抑制备用系统活性可能是一种可行的方法。

 

此外,中文人员还在中文限制Cas9仅在短时间内备用或递送至肌肉网址的潜在策略,这可能会减少备用检测。

 

官方此前曾调查过CRISPR / Cas9的脱靶手机版潜力,无意中修改了威廉希尔组中的其他位点,并报告了可能脱靶位点的最小活性。然而,最近的其他中文报道,CRISPR有时可以在正确的位点进行威廉希尔手机版,但不能以预期的方式进行。例如,一些中文表明,CRISPR可以切除比预期大得多的遗传切片,或者DNA片段可以嵌入切割位点。之前在威廉希尔组手机版中文中未报告这些类型的手机版,因为所使用的方法仅检测到预期的手机版。

 

为了全面地绘制肌营养不良手机版威廉希尔中发生的所有手机版,官方进行了DNA测序。令人惊讶的是,除了目标外显子的预期去除之外,还发生了许多类型的手机版,包括从编码CRISPR / Cas9系统的病毒载体中高度插入DNA序列。

 

根据组织的类型和CRISPR的使用剂量,多达一半的目标手机版导致这些替代序列变化。尽管该结果令人惊讶,但是非预期的序列变化似乎不会影响该CRISPR / Cas9威廉希尔手机版方法对DMD的安全性或功效。

 

“因为肌营养不良手机版威廉希尔已经存在缺陷,在这种情况下,这些手机版情况不一定会引起关注。尽管如此,任何意想不到的结果都可能会剥夺你试图实现的威廉希尔手机版的效率,这支持了设计在未来中文中客观地识别和减轻替代手机版的方法的重要性。”

 

“以前的中文表明,其中一些类型的手机版可能会发生,但这是使用治疗相关方法对威廉希尔模型中这些事件进行的首次综合测量之一。展望未来,需要仔细监测这一现象并更好地理解。避免这些替代手机版并增加预期频率的方法手机版对于最大限度地发挥威廉希尔组手机版治疗疾病的潜力非常重要。“

 

资讯出处:DMD: Single CRISPR treatment provides long-term benefits in mice

 

原始出处:Christopher E. Nelson et al. Long-term evaluation of AAV-CRISPR genome editing for Duchenne muscular dystrophy. Nature Medicine, 2019; DOI: 10.1038/s41591-019-0344-3

本文来源于威廉希尔谷(http://news.bioon.com/article/6734012.html)

 


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相关知识:

CRISPR(clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒DNA 或其他外源DNA 的备用机制。在该机制中,Cas 手机版(CRISP-associated protein)含有两个核酸酶结构域,可以分别切割两条DNA 链。一旦与crRNA(CRISPR RNA)和tracrRNA 结合形成复合物,Cas 手机版中的核酸酶即可对与复合物结合的DNA 进行切割。切割后DNA 双链断裂从而使入侵的外源DNA 降解。

 

服务内容:

1)app设计,合成引物

2)CRISPR/Cas9质粒构建

3)sgRNA 活性检测

4)打靶载体构建

5)CRISPR/Cas9体外转录制备mRNA

Crispr/Cas技术途径及原理

CRISPR/Cas9技术特点:

1、可实现对靶威廉希尔多个位点或多个威廉希尔同时敲除;

2、app周期短,价格低;

3、可应用于大小鼠等,无物种限制。

 


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